1형 당뇨병, 인슐린 주사 없이 사는 시대 열리나: 줄기세포 기반 '지미슬레셀' 혁신 치료

1형 당뇨병, 왜 혁신적 치료가 필요한가

1형 당뇨병은 면역 체계가 췌장의 인슐린을 만드는 베타세포를 파괴하여 스스로 인슐린을 분비할 수 없는 병입니다. 환자들은 하루에도 여러 번 인슐린을 주사하며 혈당을 조절해야 합니다. 그러나 인슐린 주사만으로는 정상적인 혈당 패턴을 유지하기 어렵고, 심한 저혈당이나 고혈당이 반복되면 실명, 신장병, 심혈관질환 등 다양한 합병증의 위험이 높아집니다.

 

현재 자동 인슐린 주입기 등 여러 기술적 보조 수단이 있지만, 환자의 삶의 질을 크게 개선하기엔 한계가 있습니다. 특히 저혈당 경고를 인지하지 못하는 '저혈당 인지 저하' 환자들은 생명을 위협받는 저혈당 쇼크에 더 취약합니다.

---

지미슬레셀, 줄기세포로 다시 만든 췌도 이식 치료

Vertex Pharmaceuticals는 줄기세포에서 완전히 분화된 췌도 세포를 제조해 이식하는 새로운 치료제 지미슬레셀(zimislecel, VX-880)을 개발했습니다.

 

FORWARD-101 임상시험에서는 기존 치료로 혈당 조절이 되지 않던 중증 1형 당뇨병 환자 12명에게 한 번의 세포 이식을 시행했습니다. 이식된 세포는 모두 환자 간에서 자가 인슐린 생성(C-peptide 분비)을 복원하며 다음과 같은 결과를 보였습니다.

• 인슐린 사용량 평균 92% 감소
• 12명 중 83%가 인슐린 주사 중단
• HbA1c 7.8% → 6% 이하로 감소
• 혈당 목표 범위(70~180 mg/dL) 내 평균 93% 유지
• 심각한 저혈당 사건 0건

 

내인성 인슐린 생성 및 혈당 반응 변화

 

당화혈색소와 인슐린 사용량 변화

 

•  ClinicalTrials.gov number, NCT04786262

ClinicalTrials.gov

 

---

치료 효과와 함께 남은 숙제

이식된 세포는 생리적 혈당 조절 기능을 복원했으나, 면역 거부 반응 방지를 위해 면역억제제를 장기 복용해야 한다는 점이 한계입니다. 실제로 일부 환자는 면역억제의 영향으로 백혈구 감소, 일시적인 간 기능 이상 등을 경험했습니다. 또한, 2명의 환자가 사망했지만 치료와의 직접적인 연관성은 낮다고 평가되었습니다.

 

면역억제 없이 이식 세포가 자리잡는 기술, 또는 환자 맞춤형 세포 제작이 차세대 목표로 연구되고 있습니다. Vertex는 이를 위해 3상 임상시험을 미국, 캐나다, 유럽에서 진행 중이며, 빠르면 내년부터 규제 승인에 돌입할 계획입니다.

---

결론: 1형 당뇨의 '완치' 가능성을 엿보다

지미슬레셀의 임상 결과는 1형 당뇨병에서 '치료'가 아닌 '치유'의 가능성을 실현하는 첫 단계로 평가받고 있습니다. 혈당 조절의 고통과 위험에서 벗어나 스스로 인슐린을 만들 수 있다는 점은 당뇨 환자들의 삶의 질을 근본적으로 바꿀 수 있는 변곡점입니다.

---

한줄평

지미슬레셀은 인슐린 주사의 시대를 끝낼 수 있는 1형 당뇨병 치료의 혁신적 전환점입니다.

 

참고문헌 : DOI: 10.1056/NEJMoa2506549