🧭 한눈에 보기캡시다 바이오테라퓨틱스가 STXBP1 관련 발달·뇌전증 뇌병증 대상 CAP-002 임상(Phase 1/2a, SYNRGY)을 자발적으로 중단(일시 중지) 했습니다. 첫 투여 환자의 사망이 발생했고, 원인은 조사 중입니다. FDA에 알렸으며 정식 보고를 준비 중입니다.STXBP1 Foundation도 “공식 안전성 검토가 진행되는 대로 검증된 업데이트를 공유하겠다”고 밝혔습니다.CAP-002는 정맥주사(IV)로 투여, 혈액-뇌장벽(BBB)을 통과하여 뇌 전반에 STXBP1 단백질을 보충하도록 설계된 AAV 기반 유전자치료입니다. Fast Track과 희귀의약품(Orphan) 지정을 받았습니다.🧠 질환과 기전: STXBP1는 무엇을 하나요?STXBP1 단백질은 시냅스 소포의 융합과 신경전달..