🎯 핵심 포인트 (Key Takeaways)문제의식: ABE 치료는 정밀하지만, 여전히 오프타깃 편집과 바이이스탠더 편집 위험이 존재합니다.솔루션: gRNA 스페이서 일부를 DNA 뉴클레오타이드로 치환한 ‘하이브리드 gRNA’를 체계적으로 스크리닝하여, 특이도 개선과 편집 창(window) 축소 효과를 동시에 확보.주요 성과:PKU(PAH P281L)·PXE(ABCC6 R1164X) 휴머나이즈드 마우스에서 혈중 바이오마커 정상화와 간 온타깃 교정 향상, 오프타깃/바이이스탠더 대폭 감소를 달성.Variant-aware ONE-seq로 개체군 변이 유래 오프타깃까지 선제적으로 억제.HPD 스플라이스 사이트 표적, PAH R408W(SpRY-ABE) 등 추가 좌위에도 일반화 가능성 확인.🧩 배경 (Back..